Технология редактирования генов CRISPR достигла значительного прогресса в лечении пациентов с тяжелой бета-талассемией

Талассемия является одним из наиболее распространенных и пораженных одногенных генетических заболеваний в мире. В Китае некоторые южные провинции являются районами с высокой заболеваемостью талассемией, и скорость переноса генов талассемии в популяции может достигать20%выше.Бета-Талассемия является одним из наиболее распространенных типов талассемии, и прогресс в лечении был медленным в течение последних нескольких десятилетий. Трансплантация гемопоэтических стволовых клеток долгое время была единственным лекарствомБета-Методы талассемии，Однако аллогенная трансплантация имеет множество краткосрочных и долгосрочных сопутствующих заболеваний， Срочно необходимы более эффективные и безопасные методы лечения. Кроме того, большое количество пациентов с талассемией не могут получить трансплантацию из-за плохой переносимости физического состояния и высокой частоты аутоантител.аутологичные гемопоэтические стволовые клетки“Генетическая коррекция”Позже переливание крови пациентам может преодолеть высокие сопутствующие заболевания аллогенной трансплантации и источника доноров, а достижения в технологии редактирования генов делают эту стратегию лечения реальностью.

Профессор Фу Бинь из больницы Сяня Центрального Южного университетаСШанхай Бангъяо Биотехнология Ко., Лтд.“Биотехнология Бангяо”）СотрудничествоИИТ（Клинические исследования, инициированные исследователями），Прием делаCRISPRТерапия редактирования геновβ0/β0Дети с тяжелой талассемией теперь свободны от зависимости от переливания крови3Год，По данным исследовательской группы， Это также“Первый в мире”СообщалосьCRISPRТерапия редактирования геновβ0/β0Успешные клинические исходы у детей с тяжелой талассемией.С помощью этой инновационной генной терапии пациенты с талассемией будутОдна процедура — целая жизнь“Лечение”эффект.

Какую пользу генная терапия принесет широкому кругу пациентов с наследственными заболеваниями крови？ Как первые заболевания, которые извлекут пользу из этой новой технологии，Бета-Каковы стратегии и последние достижения генной терапии талассемии？ Может ли генная терапия постепенно стать основным выбором для лечения талассемии？Как один из ведущих экспертов по наследственным заболеваниям крови, профессор Фу Бин поделился своим клиническим опытом, результатами инновационных исследований и идеями о тенденциях развития лечения.

Профессор Фу Бин сказал, что галаласемия на самом деле является ранним апоптозом эритроцитов в полости костного мозга, вызванным аномальными генами глобина, то есть ранним гемолизом, а разнообразие мутаций гена глобина приводит к множеству типов талассемии. Распространенная клиническая таласемия включает:α-Талассемия иБета-Два типа талассемии вызываютсяα,Бета-версиянарушения синтеза глобиновых пептидных цепей.Для лечения талассемии мы прошли через несколько изменений времена， Простое переливание крови+Есть возможности для улучшения терапии лишения железа, как с точки зрения клинической эффективности, качества жизни и продолжительности выживания, безопасности, так и соблюдения пациентами.Ожидается, что различные методы генной терапии будут корректировать генетические аномалии в источнике.

Современные стратегии генной терапии талассемии включают альтернативную терапию, компенсаторную терапию и восстановление гена.В частности：

• Генная заместительная терапия означает замену аномального гена пациента нормальными генами.
• Поскольку локус гена гемоглобина очень сложен, его регуляторный механизм еще не был тщательно изучен, поэтому ученые придумали стратегию лечения заболевания путем стимулирования гемоглобина плода, который обычно экспрессируется через три-шесть месяцев после рождения плода, постепенно отключается, возобновляет экспрессию, а затем выздоровает, что является компенсаторной стратегией. Эта стратегия также является одной из стратегий лечения, на которую в настоящее время обращают внимание многие компании в стране и за рубежом.
• Стратегия репарации генов относится к использованию редактирования или рекомбинации генов для восстановления родственных генов in situ, что также является самой идеальной стратегией генной терапии в настоящее время.

С помощью этих трех стратегий мы можем полностью заменить аномальную генетическую систему.С точки зрения долгосрочной устойчивой эффективности, безопасности лечения и риска осложнений, это может быть холистическая заместительная генная терапия.Бета-версияОптимальные стратегии лечения талассемии， теоретически с большей вероятностью помогут пациентам достичь желаемого статуса.

Помимо генной терапии, появляются инновационные препараты для лечения талассемии, такие как низкомолекулярные препараты для регуляции эритроцитов и эритропоэтические препараты.Однако пока я думаю, что самым стабильным и надежным лечением талассемии может быть генная терапия.

В настоящее время исследовательские терапии, разработанные профессором Фу Бином и Bangyao Biotech, в основном используют систему редактирования генов для генетической модификации гемопоэтических стволовых клеток пациента, а затем реинфузии модифицированных гемопоэтических стволовых клеток в организм пациента, реконструкции модифицированной клеточной популяции путем самообновления и дифференцировки с целью лечения гематологических заболеваний. Разработанная ими генно-редактирующея терапия гемопоэтических стволовых клеток является более эффективной, удобной и безопасной, обладает преимуществами хорошего таргетинга, высокой безопасности, широкого спектра действия и значительного терапевтического эффекта, и может значительно снизить затраты по сравнению с существующими технологиями.

Профессор Фу Бинь

Заместитель главного врача отделения гематологии больницы Сянья, Центральный Южный университет

★ Заместитель председателя Профессионального комитета по редким заболеваниям Общества генетики Хунань

★ Председатель Альянса по борьбе с болезнью костного мозга больницы Сяня Центрального Южного университета

★ Группа сотрудничества по борьбе с болезнью истощения костного мозга Хунань

★ Член гематологического отделения Ассоциации врачей Хунань

★ Член Комитета гематологии и онкологии Китайской противораковой ассоциации

★ Член Экспертного комитета Китайской рабочей группы по миелодиспластическим синдромам и миелопролиферативным опухолям